A ruxolitinib egy kis molekulájú Janus kináz inhibitor, amelyet közepes vagy nagy kockázatú myelofibrosis, valamint a polycythemia vera és a graft-vs-host betegség rezisztens formáinak kezelésére használnak.A ruxolitinib a szérum aminotranszferázszintjének átmeneti és általában enyhe emelkedésével jár a terápia során, valamint ritka esetekben önkorlátozó, klinikailag nyilvánvaló idioszinkratikus akut májkárosodáshoz, valamint a hepatitis B reaktiválódásához érzékeny egyénekben.

A ruxolitinib egy orálisan biológiailag hozzáférhető Janus-asszociált kináz (JAK) inhibitor, amely potenciális daganatellenes és immunmoduláló hatással rendelkezik.A ruxolitinib specifikusan kötődik a fehérjékhez és gátolja azttirozinA JAK 1 és 2 kinázok, amelyek a gyulladás csökkenéséhez és a sejtproliferáció gátlásához vezethetnek.A JAK-STAT (jelátalakító és transzkripció aktivátora) útvonal kulcsszerepet játszik számos citokin és növekedési faktor jelátvitelében, és részt vesz a sejtproliferációban, a növekedésben, a vérképzésben és az immunválaszban;A JAK-kinázok felszabályozhatók gyulladásos betegségekben, mieloproliferatív rendellenességekben és különféle rosszindulatú daganatokban.

A ruxolitinib apirazolaz 1-es helyzetben 2-ciano-1-ciklopentil-etil-csoporttal és a 3-as helyzetben pirrolo[2,3-d]pirimidin-4-il-csoporttal szubsztituált.Foszfát sóként használják közepes vagy magas kockázatú myelofibrosisban szenvedő betegek kezelésére, beleértve a primer myelofibrosisot, a poszt-polycytemia vera myelofibrosist és a posztesszenciális thrombocytemia mielofibrózist.Antineoplasztikus szerként és EC 2.7.10.2 (nem specifikus fehérje-tirozinkináz) inhibitor.Ez egy nitril, apirrolopirimidinés a pirazolok tagja.