A ruxolitinib egy kis molekulájú Janus kináz inhibitor, amelyet közepes vagy nagy kockázatú myelofibrosis, valamint a polycythemia vera rezisztens formái és a graft-vs-host betegség kezelésére használnak. A ruxolitinib a szérum aminotranszferázszintjének átmeneti és általában enyhe emelkedésével jár a terápia során, valamint ritka esetekben önkorlátozó, klinikailag nyilvánvaló idioszinkratikus akut májkárosodáshoz, valamint a hepatitis B reaktiválódásához érzékeny egyénekben.

A ruxolitinib egy orálisan biológiailag hozzáférhető Janus-asszociált kináz (JAK) inhibitor, amely potenciális daganatellenes és immunmoduláló hatással rendelkezik. A ruxolitinib specifikusan kötődik a fehérjékhez és gátolja azttirozinA JAK 1 és 2 kinázok, amelyek a gyulladás csökkenéséhez és a sejtproliferáció gátlásához vezethetnek. A JAK-STAT (jelátalakító és transzkripció aktivátor) útvonal kulcsszerepet játszik számos citokin és növekedési faktor jelátvitelében, és részt vesz a sejtproliferációban, a növekedésben, a vérképzésben és az immunválaszban; A JAK-kinázok gyulladásos betegségekben, mieloproliferatív rendellenességekben és különféle rosszindulatú daganatokban felléphetnek.

A ruxolitinib apirazolaz 1. pozícióban 2-ciano-1-ciklopentil-etil-csoporttal és a 3-as helyzetben pirrolo[2,3-d]pirimidin-4-il-csoporttal szubsztituált. Foszfát sóként használják közepes vagy magas kockázatú myelofibrosisban szenvedő betegek kezelésére, beleértve a primer myelofibrosisot, a posztpolycitémia vera mielofibrózist és a posztesszenciális thrombocythemia mielofibrózist. Antineoplasztikus szerként és EC 2.7.10.2 (nem specifikus fehérje-tirozinkináz) inhibitor. Ez egy nitril, apirrolopirimidinés a pirazolok tagja.