A mielofibrózist (MF) myelofibrosisnak nevezik.Ez is nagyon ritka betegség.És patogenezisének oka nem ismert.A tipikus klinikai megnyilvánulások a fiatalkori vörösvértestek és a fiatalkori granulocitás anémia magas könnycsepp vörösvértestszámmal.A csontvelő-aspiráció gyakran száraz aspirációt mutat, és a lép gyakran jelentősen megnagyobbodik, különböző fokú osteosclerosissal.
A primer myelofibrosis (PMF) a hematopoietikus őssejtek klonális mieloproliferatív rendellenessége (MPD).Az elsődleges myelofibrosis kezelése elsősorban támogató jellegű, beleértve a vérátömlesztést is.Trombocitózis esetén hidroxi-karbamid adható.Kezelés nélkül is megfigyelhetők az alacsony kockázatú, tünetmentes betegek.
Két randomizált III. fázisú vizsgálatot (STUDY1 és 2) végeztek MF-ben (primer MF, post-geniculocytosis MF vagy post-primer thrombocytemia MF) szenvedő betegeken.Mindkét vizsgálatban a bevont betegeknél a bordaív alatt legalább 5 cm-rel tapintható splenomegalia volt, és a Nemzetközi Munkacsoport konszenzuskritériumainak (IWG) megfelelően közepes (2 prognosztikai faktor) vagy magas kockázatú (3 vagy több prognosztikai faktor) volt.
A ruxolitinib kezdeti adagja a vérlemezkeszámon alapul.Naponta kétszer 15 mg a 100 és 200 x 10^9/l közötti vérlemezkeszámú betegeknek, és naponta kétszer 20 mg azoknak a betegeknek, akiknek a vérlemezkeszáma meghaladja a 200 x 10^9/l-t.
A 100 és 125 x 10^9/l közötti thrombocytaszámú betegek esetében a tolerálhatóság és a hatásosság alapján személyre szabott adagokat adtak, a maximális dózis napi kétszer 20 mg;75 és 100 x 10^9/l közötti thrombocytaszámú betegeknek naponta kétszer 10 mg;és azoknak a betegeknek, akiknél a vérlemezkeszám 50 és 75 x 10^9/l vagy annál kisebb, naponta kétszer 5 mg-mal.
ruxolitinibegy orális JAK1 és JAK2 tirozin kináz inhibitor, amelyet 2012 augusztusában hagytak jóvá az Európai Unióban közepes vagy magas kockázatú myelofibrosis kezelésére, beleértve a primer myelofibrosisot, a poszt-geniculocytosis myelofibrosisot és a poszt-primer thrombocytemia mielofibrózist.Jelenleg a ruxolitinib Jakavi világszerte több mint 50 országban engedélyezett, beleértve az Európai Uniót, Kanadát és számos ázsiai, latin és dél-amerikai országban.