A primer myelofibrosis (PMF) kezelési stratégiája a kockázati rétegződésen alapul. A PMF-betegeknél a klinikai megnyilvánulások és a kezelendő problémák sokfélesége miatt a kezelési stratégiáknak figyelembe kell venniük a beteg betegségét és klinikai szükségleteit. A nagy lépű betegek kezdeti ruxolitinib-kezelése (Jakavi/Jakafi) szignifikáns lépcsökkenést mutatott, és független volt a vezető mutációs státuszától. A nagyobb lépredukció jobb prognózist sugall. Klinikailag jelentős betegségben nem szenvedő, alacsony kockázatú betegeknél megfigyelhetők vagy klinikai vizsgálatokba bocsáthatók, 3-6 havonta ismétlődő értékeléssel.ruxolitinibA (Jakavi/Jakafi) gyógyszeres terápia az NCCN kezelési irányelveinek megfelelően olyan alacsony vagy közepes kockázatú 1-es betegeknél kezdhető meg, akik splenomegaliában és/vagy klinikai betegségben szenvednek.
Közepes 2-es vagy magas kockázatú betegeknél az allogén HSCT előnyben részesített. Ha a transzplantáció nem áll rendelkezésre, a ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) ajánlott első vonalbeli kezelési lehetőségként vagy klinikai vizsgálatokba való belépéshez. A ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) az egyetlen jelenleg jóváhagyott gyógyszer világszerte, amely a túlaktív JAK/STAT útvonalat, az MF patogenezisét célozza meg. A New England Journal-ban és a Journal of Leukemia & Lymphoma-ban megjelent két tanulmány arra utal, hogy a ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) jelentősen csökkentheti a betegséget és javíthatja az életminőséget a PMF-ben szenvedő betegeknél. Közepes kockázatú 2-es és magas kockázatú MF-betegeknél a ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) csökkentette a lépet, javította a betegséget, javította a túlélést és javította a csontvelő-patológiát, teljesítve a betegségkezelés elsődleges céljait.
A PMF éves előfordulási valószínűsége 0,5-1,5/100 000, és az összes MPN közül a legrosszabb a prognózisa. A PMF-et myelofibrosis és extramedulláris vérképzés jellemzi. A PMF-ben a csontvelői fibroblasztok nem abnormális klónokból származnak. A PMF-ben szenvedő betegek körülbelül egyharmadának nincsenek tünetei a diagnózis idején. A panaszok között szerepel jelentős fáradtság, vérszegénység, hasi diszkomfort, korai jóllakottság vagy lépmegváltozás miatti hasmenés, vérzés, súlycsökkenés és perifériás ödéma.ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) 2012 augusztusában engedélyezték a közepes vagy magas kockázatú mielofibrózis kezelésére, beleértve az elsődleges mielofibrózist is. A gyógyszer jelenleg világszerte több mint 50 országban kapható.