A primer myelofibrosis (PMF) kezelési stratégiája a kockázati rétegződésen alapul.A PMF-betegeknél a klinikai megnyilvánulások és a kezelendő problémák sokfélesége miatt a kezelési stratégiáknak figyelembe kell venniük a beteg betegségét és klinikai szükségleteit.A nagy lépű betegek kezdeti ruxolitinib-kezelése (Jakavi/Jakafi) szignifikáns lépcsökkenést mutatott, és független volt a vezető mutációs státuszától.A lépredukció nagyobb mértéke jobb prognózist sugall.Klinikailag jelentős betegségben nem szenvedő, alacsony kockázatú betegeknél megfigyelhetők vagy klinikai vizsgálatokba bocsáthatók, 3-6 havonta megismételve.ruxolitinibA (Jakavi/Jakafi) gyógyszeres terápia az NCCN kezelési irányelveinek megfelelően azoknál az alacsony vagy közepes kockázatú 1-es betegeknél kezdhető meg, akik splenomegaliában és/vagy klinikai betegségben szenvednek.
Közepes 2-es vagy magas kockázatú betegeknél az allogén HSCT előnyben részesített.Ha a transzplantáció nem áll rendelkezésre, a ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) ajánlott első vonalbeli kezelési lehetőségként vagy klinikai vizsgálatokba való belépéshez.A ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) az egyetlen jelenleg jóváhagyott gyógyszer világszerte, amely a túlaktív JAK/STAT útvonalat, az MF patogenezisét célozza meg.A New England Journal-ban és a Journal of Leukemia & Lymphoma-ban megjelent két tanulmány arra utal, hogy a ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) jelentősen csökkentheti a betegséget és javíthatja az életminőséget a PMF-ben szenvedő betegeknél.Közepes kockázatú 2-es és magas kockázatú MF-betegeknél a ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) csökkentette a lépet, javította a betegséget, javította a túlélést és javította a csontvelő-patológiát, teljesítve a betegségkezelés elsődleges céljait.
A PMF éves előfordulási valószínűsége 0,5-1,5/100 000, és az összes MPN közül a legrosszabb a prognózisa.A PMF-et myelofibrosis és extramedulláris hematopoiesis jellemzi.A PMF-ben a csontvelői fibroblasztok nem abnormális klónokból származnak.A PMF-ben szenvedő betegek körülbelül egyharmadának nincsenek tünetei a diagnózis idején.A panaszok között szerepel jelentős fáradtság, vérszegénység, hasi diszkomfort érzés, korai telítettség vagy lépmegnagyobbodás miatti hasmenés, vérzés, fogyás és perifériás ödéma.ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) 2012 augusztusában engedélyezték a közepes vagy nagy kockázatú mielofibrózis kezelésére, beleértve az elsődleges mielofibrózist is.A gyógyszer jelenleg világszerte több mint 50 országban kapható.