ruxolitinibA Kínában ruxolitinib néven is ismert egyike azon "új gyógyszereknek", amelyek az elmúlt években széles körben szerepelnek a hematológiai betegségek kezelésére vonatkozó klinikai irányelvekben, és ígéretes hatékonyságot mutattak a mieloproliferatív betegségekben.
A Jakavi ruxolitinib célzott gyógyszer hatékonyan gátolja a teljes JAK-STAT csatorna aktiválódását és csökkenti a csatorna abnormálisan megnövekedett jelét, így éri el a hatékonyságot.Különféle betegségek kezelésére és JAK1 hely rendellenességek kezelésére is használható.
ruxolitinibegy kináz inhibitor közepes vagy magas kockázatú myelofibrosisban szenvedő betegek kezelésére, ideértve a primer myelofibrosisot, a poszt-genikulocitózist és a poszt-primer thrombocytemia mielofibrózist.
Egy hasonló klinikai vizsgálat (n=219) két csoportba randomizálta a közepes kockázatú 2-es vagy magas kockázatú primer MF-ben szenvedő betegeket, a valódi erythroblastosis utáni MF-ben vagy az elsődleges trombocitózis után MF-ben szenvedő betegeket két csoportba, amelyek közül az egyik napi 15-20 mg ruxolitinibet kapott. (n=146), a másik pedig pozitív kontroll gyógyszert kapott (n=73).A vizsgálat elsődleges és kulcsfontosságú másodlagos végpontja azon betegek százalékos aránya volt, akiknél a léptérfogat ≥35%-kal csökkent (mágneses rezonancia képalkotással vagy számítógépes tomográfiával értékelve) a 48., illetve a 24. héten.Az eredmények azt mutatták, hogy azoknak a betegeknek a százalékos aránya, akiknél a léptérfogat több mint 35%-kal csökkent a kiindulási értékhez képest a 24. héten, 31,9% volt a kezelt csoportban, szemben a kontrollcsoport 0%-ával (P<0,0001);és azoknak a betegeknek a százalékos aránya, akiknél a léptérfogat több mint 35%-kal csökkent a kiindulási értékhez képest a 48. héten, 28,5% volt a kezelt csoportban, szemben a kontrollcsoport 0%-ával (P<0,0001).Ezenkívül a ruxolitinib csökkentette az általános tüneteket és jelentősen javította a betegek életminőségét.E két klinikai vizsgálat eredményei alapjánruxolitinibez lett az első gyógyszer, amelyet az Egyesült Államok FDA jóváhagyott MF-es betegek kezelésére.