június 29-én,Az Intercept Pharmaceuticals bejelentettehogy teljes új gyógyszerkérelmet kapott az Egyesült Államok FDA-tól az FXR agonista obetikolsav (OCA) nem alkoholos steatohepatitis (NASH) válaszlevél (CRL) kezelésére. Az FDA a CRL-ben leszögezte, hogy az eddig áttekintett adatok alapján úgy véli, hogy az alternatív kórszövettani vizsgálati végpontok alapján a gyógyszer várható előnyei még bizonytalanok, és a kezelés előnyei nem haladják meg a lehetséges kockázatokat, így nem támogatja az OCA gyorsított jóváhagyását a NASH-ban szenvedő betegek kezelésére, akik májfibrózist okoznak.

Mark Pruzanski, az Intercept elnök-vezérigazgatója, így kommentálta az eredményeket: „A felülvizsgálati folyamat során az FDA soha nem közölt információkat az OCA jóváhagyásának felgyorsításáról, és szilárd meggyőződésünk, hogy minden eddig benyújtott adat megfelel az FDA követelményeinek, és egyértelműen alátámasztja az OCA pozitív profitkockázatát. Sajnáljuk ezt a CRL-t. Az FDA fokozatosan növelte a szövettani végpontok összetettségét, így nagyon magas akadályt képezve az átjutáshoz. Eddig,OCAcsak három kulcsfontosságú fázisban van. Ez az igény a vizsgálat során teljesült. Azt tervezzük, hogy a lehető leghamarabb találkozunk az FDA-val, hogy megvitassuk, hogyan továbbíthatjuk a jóváhagyási tervet a CRL-információkra a jövőben.”

Az első listán szereplő NASH-gyógyszer megszerzéséért folytatott versenyben az Intercept mindig is a vezető pozícióban volt, és jelenleg az egyetlen olyan vállalat, amely pozitív, késői vizsgálati adatokat kapott. Erős és specifikus farnesoid X receptor (FXR) agonistaként,OCAkorábban pozitív eredményeket ért el a REGENERATE nevű, fázis 3 klinikai vizsgálatban. Az adatok azt mutatták, hogy a közepesen súlyos vagy súlyos NASH-t, akik nagy dózisban kaptakOCAA betegek körében a májfibrózis tüneteinek egynegyede jelentősen javult, állapota nem romlott.

Az FDA azt javasolta, hogy az Intercept nyújtson be további ideiglenes hatásossági és biztonságossági adatokat a folyamatban lévő REGENERATE vizsgálatból.Az OCA potenciáljafelgyorsította a jóváhagyást, és rámutatott, hogy a tanulmány hosszú távú eredményeit folytatni kell.

BárOCAkorábban egy másik ritka májbetegségre (PBC) is jóváhagyták, a NASH területe óriási. Becslések szerint a NASH csak az Egyesült Államokban több millió embert érint. Korábban a JMP Securities befektetési bank becslése szerint az Intercept gyógyszerek csúcsértékesítése elérheti a dollármilliárdokat. E rossz hír hatására az Intercept részvényeinek árfolyama közel 40%-ot esett hétfőn, részvényenként 47,25 dollárra. A NASH-t is fejlesztő többi gyógyszergyártó cég részvényárfolyama is csökkent. Közülük a Madrigal mintegy 6%-ot, a Viking, az Akero és a GenFit pedig mintegy 1%-ot esett.

A Stifel elemzője, Derek Archila azt írta az ügyfélnek küldött jelentésében, hogy az elutasítás oka a kezeléssel kapcsolatos mellékhatások, amelyekOCA klinikai vizsgálat, vagyis egyes betegek kaptakOCA kezelés, megnőtt a szervezetben a káros koleszterin, ami viszont Tedd őket magasabb a szív- és érrendszeri kockázat. Mivel sok NASH-beteg már túlsúlyos vagy 2-es típusú cukorbetegségben szenved, az ilyen mellékhatások felkelthetik a szabályozó ügynökségek éberségét. Az FDA további tesztadatokra vonatkozó követelményei szerint az Interceptnek legalább 2022 második feléig várnia kell ezen adatok értelmezésére. A külső elemzések úgy vélik, hogy egy ilyen hosszú késés eltüntetheti az Intercept korábbi felhalmozott előnyének egy részét, így más versenytársak, köztük a Madrigal Pharmaceuticals és a Viking Therapeutics is esélyt kaphatnak a felzárkózásra.